京都大学iPS細胞研究所の掘田秋津助教らは、筋力が徐々に衰える難病であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者からiPS細胞を作製し、病気の原因となる遺伝子の変異を修復することに成功した。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは遺伝子の変異で筋肉構造を支えるタンパク質が作れない病気で、根本的な治療法はない。国内に約3500人の患者がいるとみられている。

研究チームはデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者のiPS細胞で遺伝子の変異がある部分だけを切断する技術を使い、遺伝子を修復。iPS細胞を筋肉細胞に変化させたところ、タンパク質が作られた。