低身長の難病患者からiPS細胞作製 2014/09/17

京都大学iPS細胞研究所の岡田稔研究員や妻木範行教授ら研究グループは、2014年9月16日、Ⅱ型コラーゲン異常症の患者から採取した細胞から疾患モデルを構築したと発表した。

Ⅱ型コラーゲン異常症とは、遺伝子の変異によって、正常に軟骨が作られず、低身長になる難病。患者から軟骨を得ることが難しいことから、病態解析や創薬研究を行うことが難しい。研究グループは、患者の細胞から軟骨細胞を直接誘導するダイレクトリプログラミングやiPS細胞を経由する方法、iPS細胞をマウスに移植する方法で疾患モデルを作製した。

発症の原因解明や治療薬の開発につながる期待がある。

低身長の難病患者からiPS細胞作製