ヘリオス　iPSで加齢黄斑変性治療への取組 2017/07/07

ヘリオスは、iPS細胞を正常なRPE細胞に分化誘導し、iPS細胞由来のRPE細胞懸濁液又はシートを作製、移植することで、加齢黄斑変性を治療する新たな治療法の早期実用化を目指し、RPE細胞の生産方法の確立や治験に向けた準備を進める。

開発するiPSC再生医薬品は、iPS細胞を特定の細胞に分化誘導し、大量に培養した上で、医薬品として製剤化し、人体に移植する。

開発に向けた取組

【日本】
2013年12月、ヘリオスは大日本住友製薬と加齢黄斑変性など眼疾患を対象としたiPS細胞由来の網膜色素上皮細胞(RPE細胞)を用いた国内での共同開発契約を締結。ヘリオスは大日本住友製薬からマイルストン収入16億円と最大52億円の開発支援金を受領。2020年までに必要となる細胞の特性試験などの前臨床試験や試薬などの消耗品費用、臨床試験に要する費用、人件費などの開発費用を賄う。

製造販売承認後は、製剤化されたPRE細胞を医療機関に販売することにより医薬品収入を取得。大日本住友製薬との共同出資による合弁会社サイレジェンに製造・販売促進業務を委託し、サイレジェンから製品の供給に関してロイヤリティ収入を得る。

2017年頃から第Ⅰ相/第Ⅱ相試験に相当する臨床試験を数十症例程度の規模で開始。2019年下期頃に改正薬事法における製造販売にかかる条件付き承認の申請を行う予定だったが、前臨床試験の計画見直しなどにより、2017年に予定していた試験開始が遅れる見込み。

【米国】
米国では日本の条件付き認証制度と同様の制度が存在しないため、第Ⅰ相/第Ⅱ相試験までの臨床試験を経て、薬事法に基づく製造販売承認申請を行う。米国の第Ⅰ相/第Ⅱ相試験開始後の開発の進捗が見えた段階で、追加の資金調達を実施。米国での開発継続と共同開発先又はライセンス契約締結を検討する。

2018年上期に米FDAに新薬臨床試験開始届を提出。2018年内に第Ⅰ相/第Ⅱ相試験の開始を見込む。米FDAとの事前会議を通じて検討していく予定。

【欧州】
欧州については、米国の第Ⅰ相/第Ⅱ相試験の結果を使って、第Ⅲ相試験から試験を実施することを検討している。

開発方針

臨床研究で患者への移植を実施するも、iPS細胞由来RPE細胞シート自体は臨床試験の段階に至っておらず、今後臨床試験を開始させ、製造販売承認を受けるまでには相当長期の開発期間が必要になる。

多額の資金を確保し、海外の薬事制度の動向などに対応しながら柔軟に開発を進める。

ヘリオスの業績推移